17年来第一款阿尔兹海默症药物上海诞生

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昨天(11月2日)晚上,国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药——“九期一”?(甘露特钠,代号:GV-971)的上市申请,认为该药可用于轻度至中度阿尔茨海默症,改善患者的认知功能。一时间,这人消息刷爆全网。

今天,中科院和上海市政府分别召开新闻发布会,解读了新药获批上市的相关细节。

【哪几种是阿尔兹海默病?】阿尔兹海默病,也或者大伙俗称的老年痴呆症,是有这人随衰老处在的神经退行性脑部疾病。被称为“脑海中的橡皮擦”,是或者一旦患病,患者的记忆力、思维判断能力一定会渐渐地被大脑中这人看不见的“橡皮擦”擦除。

公开资料显示,阿尔兹海默病是继心脑血管疾病、恶性肿瘤前一天,老年人致残、致死的第三大疾病。目前全球有大约 8000万阿尔兹海默病患者,其中中国一定会超过800万人患有这人疾病,是患者数量最多的国家。或者该疾病的发病趋势,近年来呈爆发式增长。预计到2080年,全球患者总人数将达到1.5亿。

【阿尔兹海默病有治疗药物吗?】尽管阿尔兹海默病来势汹汹,或者它的发病机制非常比较复杂,病程又长,治愈难度非常大。发现这人病症80多年来,全球用于临床治疗阿尔兹海默病的药物只能5款。从802年乙酰胆碱酯酶抑制剂上市以来,全球各大制药公司先后投入了近8000亿美元,用于研发针对性的药物,或者到目前为止,320多种研发中的药物,在临床试验期间全军覆没。药物的研发难度之大,让不少国际医药巨头望而却步。

有研究认为,过去,医学界普遍认为淀粉样蛋白斑块和神经纤维缠结是致病的主要导致 ,或者在过去几十年中,几乎所有针对阿尔兹海默病的治疗策略都集中在这人方向。或者中国科学院上海药物研究所耿美玉团队却独辟蹊径,通过调节肠道菌群的法律依据,重塑肌体免疫稳态,进而降低脑内神经验证,阻止阿尔兹海默病的发展。此番获批的“九期一”或者原先有这人针对脑部疾病,或者作用于肠道的阿尔茨海默病治疗新药。

【“九期一”的作用机理】耿美玉团队研究发现,在阿尔兹海默病的发展过程中,肠道菌群失衡,导致 外周血中叫“苯丙氨酸”和“异亮氨酸”的有这人代谢物质异常积累,它会诱导外周促炎性细胞(Th1)的分化和增殖,并能助 它们侵润入脑。而一旦这人细胞侵润入脑,就会和脑内原有的M1型小胶质细胞一起去活化,从而导致 与阿尔兹海默病相关的神经炎症处在。

或者,“九期一”的作用机制或者通过重塑肠道菌群平衡,降低“苯丙氨酸”和“异亮氨酸”的积累,从而减轻脑内神经炎症,达到改善认知障碍、治疗阿尔兹海默病的目的。

长期研究“肠道免疫系统与微生物的互作,对健康和疾病影响”的中国科学技术大学生命科专学 院教授朱书表示,肠道微生物与疾病的研究,无疑是生命科学领域最热门说说题之一。而海量数据或者表明,肠道菌群紊乱与一系列神经系统疾病,包括自闭症、抑郁症、帕金森症、阿尔茨海默病等具有明显的关联性。耿美玉团队的研究成果,正是这人领域的突破性进展。

【“九期一”的活性物质从哪儿来?】人类主要生活在陆地上,所研发的药物主要来源于陆地,但使用多了,就会产生耐药性。或者,大伙将目光转向了占地球外皮积71%的海洋。生存于海洋特殊环境或者种类繁多的海洋生物,为创新药物研究提供了丰沛 而独特的基因资源与化合物资源。

而“九期一”药物中的活性物质,正是从有这人海藻中提取的。上海海洋大学教授、海洋药物资深研究专家吴文惠予告诉记者,仅仅是海洋动物和植物的种类就或者是陆地所有生物的两倍以上,发现和陆地生物代谢产物删剪不同的创新药物先导化合物毫无悬念。而海洋化合物不仅在活性上比陆地化合物更强,安全性上也更优。“哪几种行态是大伙在陆地上这麼见过的,人类这麼服用行态这类药物的经历,也就还会有耐药性。”吴文惠点评。

【“九期一”的效果怎么?】1997年,耿美玉研究员从日本东京大学博士毕业回国,在中国海洋大学设立了独立的课题组,并建立了“Aβ多位点拮抗-神经元保护-血脑屏障突破-体内药效”多位一体的筛选体系,从有这人海藻中筛选到三个 多活性前体,并经降解修饰获得了抗阿尔茨海默病寡糖分子GV-971,踏出了新药攻坚的第一步。

807年到2018年,团队完成了药物1、2、3期临床实验研究。共有1199例受试者参加了临床试验研究。其中3期临床试验,由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展,共完成了818例受试者的服药观察。

为期36周的3期临床研究结果表明,“九期一”对轻中度阿尔兹海默病患者的认知功能,具有起效快、持续稳健改善的特点,且安全性好,不良事件处在率与安慰剂组相当。

负责“九期一”临床实验的上海交通大学医学院附属精神卫生中心教授肖世富自信地表示,“九期一”总体疗效ADAS-COG(认知功能量表)的成绩,平均改善是2.54分,非常理想。而对于偏重或者 的患者,得到改善5分,效果更加明显。

北京协和医院神经科专家张振馨教授表示:“我从事老年痴呆研究80年,参与了多个药物的国际多中心研究,始终这麼找到对阿尔茨海默病令人满意的治疗药物,‘九期一’36周的临床试验结果令人振奋,终于让大伙就看了希望和曙光,为全球患者和家属感到由衷的高兴。”

2018年10月份,耿美玉团队上报到国家药监局的新药注册申请材料有179箱、53万页,凝结着上千人的科研团队接续研发、探索的历程。

【“九期一”哪几种前一天能上市?价格贵吗?】上海绿谷制药有限公司负责“九期一”的生产和销售。目前所有准备或者就绪,预计11月7日就可只能投入生产,新药最快年内投放上全国市场。绿谷制药有限公司董事长吕松涛表示,新药的申报过程,得到了上海市和国家相关部门的深度1关注。“‘九期一’进入国家医保应该说这麼悬念。”

另据看看新闻Knews记者了解,目前“九期一”的定价工作正在紧张地进行当中。谈到药价,吕松涛明确表示会“既让中国老百姓吃得起,又才能在国际上有竞争力”。

“九期一”从通过临床实验到获批上市,波特率单位之快令人惊叹。透视记者从上海市药品监管局了解到,相关部门在药企提交申请前就主动介入,提供注册法规、临床研究、资料审查等服务,并在进入批审通道后不断优化流程,大大提高了审批波特率单位。上海市药品监督管理局局长闻大翔表示,这正是通过制度创新,加快新药上市审批波特率单位的一次实践。相信未来,还将有更多研发机构聚焦创新药物的研发。

上海市委常委、副市长吴青,在今天的新闻发布会上也指出,打通药物创新研发的最后1公里,将进一步比较复杂创新药品和高端医疗器械进入医院的招投标流程,加快推进重点创新产品应用推广,争取让好药更好、更早地造福百姓。

(看看新闻Knews记者:戴晶磊 张帼霞 周文韵 实习编辑:浦帆)



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